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    北京中因科技有限公司
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    • 分類:藥物研發
    • 發布時間:2020-01-20 00:00:00
    • 訪問量:0
    概要:
    概要:
    詳情

     

    項目名稱:ZVS101e

     

      適應癥:CYP4V2突變導致的結晶樣視網膜變性(Bietti crystalline corneoretinal dystrophy,BCD)

      項目簡介:目前已知,80-90%的BCD患者是由CYP4V2基因突變所致,設計基因替代治療藥物ZVS101e主要是使用rAAV病毒將正常的CYP4V2基因拷貝攜帶到患者視網膜細胞中,補充視網膜細胞中正常CYP4V2基因的表達量,恢復視網膜細胞功能,以達到治療的目的。目前此項目的臨床前研發階段已經完成,與宜明(北京)細胞生物科技有限公司進行戰略合作,進行工藝開發和符合藥品法規生產,已經進入Pre-IND階段

     

    項目名稱:ZVS203e

     

      適應癥:Rhodopsin基因突變導致的常染色體顯性遺傳視網膜色素變性(autosomal dominant RP, adRP)

      項目簡介:RHO是最早發現的RP致病基因,約30%-40%的常染色體顯性遺傳(autosomal dominant RP, adRP)由該基因所致,是adRP最主要的致病基因。設計基因編輯治療藥物ZVS203e主要是將RHO基因中的突變位點修復,使其恢復表達正常的RHO基因產物,進而恢復視網膜細胞正常功能,最終達到恢復患者視力的目的。目前此項目正處于臨床前研發階段。

     

    管線進展

     

     

    儲備項目:ZVS102e,ZVS103e等

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