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    研發總覽

    • 分類:研發總覽
    • 發布時間:2020-02-18 00:00:00
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      由于眼科遺傳疾病目前尚缺乏有效的治療手段,基因治療藥物可以填補這一空白,為患者帶來曙光。目前,公司開發的基因治療藥物分為兩類:一類是基因替代治療,主要策略是使用rAAV病毒將突變基因的正??截悢y帶到患者視網膜細胞中,進行基因表達補充,起到治療的作用,這種治療方式主要針對突變導致的基因表達不足的遺傳疾病,如常染色體隱性遺傳性疾病和X-linked隱性遺傳疾病;另外一類是基因編輯治療,主要策略是使用rAAV病毒將能夠修復基因突變位點的修復序列攜帶到患者視網膜細胞中,對基因突變位點進行定點修復,恢復基因的正常功能,這種治療方式主要針對常染色體顯性遺傳疾病。

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